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年7月16日~7月18日第二届儿童骨髓衰竭疾病高峰论坛暨第七届儿童血液病继续教育学习班在中国医院举办，医院血液科方拥*教授进行专访，对重型再生障碍性贫血的治疗进展进行分享。
方拥*主任医师教授博士研究生导师
南京医院血液肿瘤科舒缓治疗亚专业组副组长南京医学会血液学组委员中国生命关怀协会常务理事江苏省医学会儿科分会小儿血液学组组长中华医学会儿科分会小儿血液学组全国委员江苏免疫学会区域移植与免疫委员会副主任委员国家卫生健康委儿童血液、恶性肿瘤专家委员会委员中国抗癌协会小儿肿瘤专业委员会全国委员江苏抗癌协会血液专业委员会委员在国内、国际期刊发表论文50余篇，其中SCI论文30篇，获得国家自然科学基金资助2次，第一完成人省、市科技进步奖2次，第十一届宋庆龄儿科医学奖
原发性和获得性再障的干细胞损伤机制
方拥*教授：通常认为获得性再障是环境因素，例如电磁辐射、物理因素、化学因素等导致免疫微环境异常引起干细胞受损，使骨髓造血下降，表现为骨髓衰竭，包括红细胞、白细胞和血小板下降。
原发性再障通常由于基因或者染色体变化导致造血干细胞受损，使造血功能下降，也涉及免疫微环境。
因此获得性再障和原发性再障都涉及免疫微环境。
多项研究成果向临床转化
方拥*教授：目前单细胞测序应用广泛，而它如何与再生障碍性贫血的临床治疗结合是一个值得研究的问题。通过朱平教授的演讲分析我们了解到在造血干细胞水平以及免疫细胞水平进行的单细胞测序研究对临床意义很大。
研究表明造血源性疾病跟骨髓增生异常综合征（MDS）都存在免疫损伤，而且有50%相似度。部分再障患者也可以选择免疫抑制治疗，而MDS尤其是高危型MDS需做造血干细胞移植，这就为再障的临床决策指明了方向，可以选择免疫抑制治疗或造血干细胞移植。
另外单细胞测序发现了一些基因表达谱的异常，在免疫抑制治疗过程中基因表达谱的恢复是缓慢的，甚至不能恢复。如果不能恢复，在进行再障治疗时就需要寻找一个新的路径。因此以后可能会通过分子靶向治疗作用一些靶点来改善造血干细胞移植的疗效，改善再障的预后。
重型再生障碍性贫血的治疗现状和未来的探索方向
方拥*教授：目前重型再生障碍型贫血的主要治疗方法是移植或者免疫抑制治疗。随着造血干细胞移植的推进以及并发症的降低，除了同胞全相合移植，半相合移植以与无关供体移植在再障治疗中也越来越多。尤其是重型再障或单细胞测序中发现异常基因表达的再障都会出现一些需要移植治疗的情况。
免疫抑制治疗也是再障的重要治疗方法，免疫抑制治疗费用低，对生活质量影响小，但只对部分患者有效。相信在转化医学的强大影响下，随着单细胞测序、二代基因测序及基因分析等技术的发展，再障的治疗将会趋于理性。
另外需要强调的是再障的诊断，这是一种异质性很强的疾病，如果诊断不明确，治疗就有困难。因此再障的治疗对诊断要求非常高，需要与很多疾病进行鉴别。
责任编辑：Ervin排版编辑：Anna
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